Researchers reverse a liver disorder in mice by correcting a mutated gene
▻http://phys.org/news/2014-03-reverse-liver-disorder-mice-mutated.html
The findings, described in the March 30 issue of Nature Biotechnology, offer the first evidence that this gene-editing technique, known as #CRISPR, can reverse disease symptoms in living animals. CRISPR, which offers an easy way to snip out mutated DNA and replace it with the correct sequence, holds potential for treating many genetic disorders, according to the research team.
“What’s exciting about this approach is that we can actually correct a defective gene in a living adult animal,” says Daniel Anderson, the Samuel A. Goldblith Associate Professor of Chemical Engineering at MIT, a member of the Koch Institute for Integrative Cancer Research, and the senior author of the paper.
Un nouvel outil pour façonner l’ADN
▻http://www.lemonde.fr/sciences/article/2013/12/16/un-nouvel-outil-pour-faconner-l-adn_4335238_1650684.html
Modifier une séquence d’ADN s’apparente à monter un film. Lors du montage, on coupe, on retranche, on insère, et on raboute des morceaux de pellicule. Pour l’ADN, les outils de montage sont des enzymes qui coupent dans la séquence comme des ciseaux coupent la pellicule ; et d’autres enzymes qui réparent les coupures, soit en raboutant, soit en insérant un fragment d’ADN-rustine contenant les modifications de séquences désirées. Nombre de ces enzymes qui permettent des couper-coller moléculaires proviennent des systèmes de réparation de l’ADN qui existent chez tous les organismes. Cependant, l’une des principales difficultés de l’édition génomique est de cibler précisément l’action des ciseaux moléculaires. En effet, si les coupures sont imprécises, elles induisent des modifications indésirables du génome.
Comme souvent, c’est en détournant un système naturel, un mécanisme de défense immunitaire des bactéries, que des généticiens sont parvenus à diriger l’action des ciseaux moléculaires. Infectées par un virus, les bactéries incorporent dans leur propre génome un petit morceau d’ADN du virus. Cette séquence d’ADN, appelée CRISPR, sert de vaccin contre le virus qu’elles ont rencontré. Les bactéries la reconnaissent lors d’une nouvelle infection et ciblent la destruction de la séquence de virus correspondante à l’aide d’un enzyme-ciseaux spécifique.
Plusieurs équipes de généticiens ont adapté ce système pour modifier le génome de n’importe quel organisme, simplement en fournissant trois composants : une séquence de type CRISPR qui indique où couper dans le génome, l’enzyme-ciseaux guidé par le CRISPR, et un morceau d’ADN-rustine, porteur des modifications à introduire. Une fois l’ADN coupé, il est réparé par la machinerie cellulaire en introduisant l’ADN-rustine et donc les modifications de séquence souhaitées.