Polémique autour du prix des médicaments contre la myopathie de Duchenne aux Etats-Unis
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Deux traitements contre cette maladie rare, qui entraîne des dystrophies musculaires, ont été lancés aux Etats-Unis ces derniers mois. Leurs prix vont de 89.000 euros à plusieurs centaines de milliers d’euros par patient et par an. Leur efficacité est contestée.
Nouvelle polémique sur le prix des médicaments outre-Atlantique. Cette fois-ci, il ne s’agit pas d’anticancéreux ou de médicament contre l’hépatite C, mais de traitements contre une maladie rare : la myopathie de Duchenne. Cette maladie génétique, qui entraîne une dégénérescence de l’ensemble des muscles, touche 9.000 Américains.
En septembre 2016, l’#eteplirsen, produit développé par Sarepta Therapeutics est approuvé. Sur le papier, c’est une petite révolution puisqu’il s’agit du premier vrai traitement contre la myopathie de Duchenne. Mais des scientifiques doutent de sa réelle efficacité. Plusieurs experts de l’Agence américaine des médicaments (FDA) estimaient en avril 2016 que le médicament n’apportait pas de bénéfice significatif. La direction de la FDA a tranché en faveur d’une autorisation, et suivi l’avis de l’Association des patients touchés par la myopathie de Duchenne, qui avait vivement critiqué l’avis négatif rendu par les experts de l’autorité de santé quelques mois plus tôt. Ce traitement est utilisable pour 13% des patients atteints d’une forme particulière de l’affection, et son prix est onéreux : 300.000 dollars par patient et par an.
En février, nouvelle polémique. Marathon Therapeutics obtient le feu vert l’Agence américaine des médicaments (FDA) pour le #deflazacort. Ce traitement à base de cortisone, qui existe depuis 30 ans, est devenu un générique. « Marathon Therapeutics n’a rien modifié et a juste déposé une demande de mise sur le marché », explique à La Tribune Serge Braun, directeur scientifique de l’AFM-Téléthon. Le laboratoire pharmaceutique a eu la bonne idée de le tester pour les patients atteints de la myopathie de Duchenne. Il fixe le prix du traitement à 89.000 dollars par an et par patient, contre 1000 dollars pour la même dose auparavant...
Le deflazacort avait été pointé par @fil
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