• Des bémols à la thérapie génétique Le Devoir - 31 mai 2017 - Pauline Gravel
    Des modifications inattendues sont observées chez des animaux de laboratoire
    http://www.ledevoir.com/societe/science-et-technologie/500032/medecine-des-bemols-a-la-therapie-genetique

    Alors qu’on s’apprête à employer la technologie CRISPR-Cas9 dans des essais cliniques de thérapie génique chez l’humain, une étude parue dans la revue Nature Methods montre que cette technologie qui permet de corriger une mutation dans un gène précis introduit aussi des centaines de mutations inattendues dans le génome des animaux traités.

    La technologie d’édition génique CRISPR-Cas9 est devenue l’outil de prédilection des scientifiques qui cherchent à comprendre le rôle de certains gènes en raison de sa simplicité d’utilisation, de sa grande précision et de sa rapidité d’action. Elle laisse aussi entrevoir des thérapies géniques plus efficaces étant donné qu’elle permettrait de réparer les gènes défectueux qui sont responsables de maladies génétiques.

    Un premier essai clinique faisant appel à cette technologie est en cours depuis novembre dernier en Chine.

    Cet essai consiste à injecter à des patients cancéreux des cellules immunitaires dans lesquelles CRISPR-Cas9 a supprimé le gène codant pour une protéine qui réduit l’activité immunitaire contre les cellules appartenant à l’organisme, dont les cellules cancéreuses.

    Plusieurs études cliniques de thérapie génique devraient également débuter en 2018 aux États-Unis.

    Mutations imprévues

    Dans l’étude publiée cette semaine dans Nature Methods, les chercheurs ont utilisé chez des souris la technologie CRISPR-Cas9 pour corriger un gène responsable de la cécité.

    Chez deux souris dont le gène muté avait été bien réparé, ils ont découvert plus de 1500 mutations imprévues affectant des nucléotides individuels (soit une seule lettre de l’ADN) et plus d’une centaine de délétions (perte d’un fragment d’ADN) et d’insertions inattendues.

    « Aucune de ces mutations n’avait été prédite par les algorithmes qui sont couramment utilisés pour repérer les mutations affectant des régions autres que le gène ciblé », souligne le Dr Vinit Mahajan, professeur d’ophtalmologie à l’Université Stanford en Californie et coauteur de l’étude.

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