Le médicament le plus cher du monde va être donné à cent bébés condamnés tirés au sort | Slate.fr
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Le Zolgensma® est un médicament remarquable qui s’adresse aux enfants souffrant d’amyotrophie spinale (SMA). Cette affection génétique rare est la conséquence d’une mutation d’un gène qui dirige la synthèse d’une protéine indispensable à la survie des motoneurones. Cette redoutable maladie entraîne une atrophie des muscles des quatre membres et du tronc. Plus elle survient tôt, plus le pronostic est sévère : dans les formes les plus précoces, la durée de vie peut ne pas dépasser quelques mois à deux ans.
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Longtemps rangée dans la catégorie des maladies dites orphelines et incurables, la SMA a depuis deux décennies fait l’objet de considérables avancées grâce aux progrès de la génétique et l’identification en 1995 de l’anomalie génétique en cause, par l’équipe de Judith Melki à l’hôpital Necker de Paris. Vint ensuite l’espoir de corriger le gène anormal des motoneurones pathologiques –un défi majeur pour les biologistes spécialisé·es, que sont parvenues à relever Martine Barkats et son équipe de #Généthon. Ce travail fit l’objet d’un brevet déposé en 2007, suivi d’un article scientifique publié en 2009 ainsi que d’autres résultats complémentaires prometteurs qui furent publiés en 2011 et ont par ailleurs fait l’objet d’une protection par un #brevet.
Les travaux français furent alors repris et prolongés aux #États-Unis par une jeune #start-up de #biotechnologie, AveXis, qui parvint à mettre sur pied un premier essai clinique chez des bébés souffrant du type 1 de SMA –la forme la plus grave. En novembre 2017, une publication scientifique rapportait dans le prestigieux New England Journal of Medicine les premiers résultats encourageants de cette thérapie génique.
C’est alors le début du #commerce_pharmaceutique. AveXis signe avec Généthon un accord de licence portant sur les brevets de Martine Barkats, qui prévoit l’utilisation du médicament de thérapie génique aux États-Unis, en Europe et au Japon. AveXis obtient ainsi les droits nécessaires à la commercialisation de son produit, en attendant l’accord des autorités américaines. Puis en mai 2018, la start-up est rachetée par la multinationale suisse #Novartis pour 8,7 milliards de dollars, soit 7,4 milliards d’euros.
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Un an plus tard, la Food and Drug Administration (FDA) américaine vient à peine de donner son autorisation de mise sur le marché que Novartis annonce sa revendication de prix. Le Zolgensma® devient le médicament le plus cher au monde. Fallait-il dénoncer un système faisant coïncider des recherches en partie financées par la générosité publique française et une logique capitaliste pharmaceutique internationale ?
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Certains vont plus loin. Comme l’Observatoire de la transparence dans les politiques des médicaments qui estime que le hold-up du géant Novartis doit prendre fin : « Ce traitement a été développé grâce à l’argent du Téléthon, et donc des dons défiscalisés, en France comme en Belgique. Il est plus que temps de récupérer NOTRE médicament. Les gouvernements ont le devoir de recourir à des dispositions prévues par le droit international de l’Organisation mondiale du commerce, mais aussi les droits nationaux : la licence d’office. Nous appelons donc le ministère français des Solidarités et de la Santé à entamer les démarches administratives en ce sens. »
